Khoa học đã xác định được protein mục tiêu để điều trị bệnh tự kỷ

Các nhà nghiên cứu đã tìm thấy một loại protein mới đóng vai trò chi phối bệnh rối loạn tự kỷ.

Theo đó, Hongbing Wang, một nhà sinh lý học thuộc Đại học bang Michigan, và một nhóm cộng sự đã tìm thấy một protein mới chi phối các gen gây ra hội chứng Fragile X của bệnh tự kỷ. Và nhóm cho rằng nó có thể là mục tiêu để điều trị tình trạng căn bệnh này.

Trước giờ, hội chứng Fragile X là một bệnh di truyền gây ra một loạt các vấn đề phát triển nhận thức và đã được xác định là một trong những nguyên nhân phổ biến nhất của bệnh tự kỷ. Mặc dù các gen chịu trách nhiệm gây ra hội chứng này được phát hiện vào năm 1991, tuy nhiên, các nhà nghiên cứu tạo MSU vẫn đang trên đường tìm kiếm mục tiêu điều trị mới.

“Ban đầu, chúng tôi đã khoanh vùng với khoảng 600- 800 protein tiềm năng, thực sự công việc này cực kỳ khó khăn giống tìm cây kim trong đống cỏ khô”. - Hongbing Wang nói trong một thông cáo báo chí.

Sau thời gian sàng lọc và phương pháp loại trừ thành công, loại protein mà chúng tôi xác định được đó là ADCY1.

Các nhà nghiên cứu đã tiến hành sử dụng mô hình Fragile X trên cơ thể chuột để xem thử biểu hiện và khả năng gây ra hành vi tự kỷ ở chuột là như thế nào. Kết quả cho thấy protein này có gây ra một số tác động tín hiệu nhất định trong tế bào thần kinh của chuột.

Việc giảm protein ADCY1 sẽ làm giảm những tác động dẫn truyền tiêu cực đến tế bào thần kinh, giúp cải thiện chức năng tế bào thần kinh. Điều này về lâu dài sẽ khiến bệnh nhân tự kỷ trở nên khỏe mạnh hơn.

“Nghiên cứu mới nhất của chúng tôi đã xác định ra mục tiêu quan trọng gây ra chứng tự kỷ, và đây có thể là căn cứ tiếp cận mới để các công ty dược phẩm chế tạo ra các loại thuốc mới đặc thù hơn” - Wang nói.

Chúng tôi đã tìm cách ức chế tác động của protein này qua chất ức chế NB001 tuy nhiên, bước tiếp theo chúng tôi phải nghiên cứu là những độc tính, tác dụng phụ mà phương pháp này tạo ra từ đó tìm cách tối ưu hóa.

Được biết, NB001 là một hợp chất thí nghiệm thử nghiệm độc tính sơ bộ tích cực và có khả năng vượt qua hàng rào máu não. Các kết quả từ nghiên cứu này sẽ là tiền để để phát triển chế tạo thuốc tiềm năng chữa tự kỷ nhưng Wang cũng cho hay rằng, sẽ mất 5 năm nữa, phương pháp này mới được thử nghiệm trên người.

Nghiên cứu này vừa được công bố trên Tạp chí Nature Communications.