"HIV - hội chứng suy giảm miễn dịch ở người" là một trong những căn bệnh mà y học hiện nay chưa thể chữa trị. Nhưng gần đây, các nhà khoa học Mỹ loại bỏ virus HIV thành công trên động vật sống, đánh dấu một bước tiến hết sức quan trọng trong việc tìm ra phương pháp chữa khỏi hoàn toàn dành cho người nhiễm HIV.
- Đã tìm ra cách phát hiện tế bào T nhiễm HIV đang "ngủ đông", mở ra hy vọng trị tận gốc
- Nghiên cứu mới: Xét nghiệm HIV bằng USB
Trong một công trình nghiên cứu mới được công bố, các nhà khoa học tại khoa Y Lewis Katz (LKSOM) thuộc Đại học Temple và Đại học Pittsburgh (Mỹ) đã sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR để loại bỏ hoàn toàn ADN HIV từ tế bào người được cấy vào chuột, thậm chí còn ngăn chặn khả năng lây lan của virus này. Các nhà khoa học đã sử dụng những con chuột được cấy ghép các tế bào miễn dịch (tế bào T) của người và bị nhiễm virus HIV-1 để làm thí nghiệm.
Tiến sĩ Wenhui Hu tại LKSOM, người đứng đầu dự án cho biết họ đã có thể xóa bỏ HIV-1 ra khỏi hệ gen ở các mô và loại bỏ hoàn toàn virus chỉ một năm sau đó.
Nghiên cứu này đã mang đến niềm hi vọng chữa khỏi căn bệnh thế kỷ. (Ảnh: Shutterstock/vchal.)
Nhóm nghiên cứu đã tiến hành thử nghiệm trên ba nhóm chuột:
- Nhóm đầu tiên là những con chuột bị nhiễm HIV-1.
- Nhóm thứ hai được tiêm vào cơ thể virus EcoHIV, một loài vius tương tự như HIV-1 của con người nhưng nguy hiểm hơn.
- Nhóm thứ ba là những con chuột được tiêm những tế bào trên con chuột bị nhiễm HIV-1 và các tế bào miễn dịch ở người.
Với nhóm đầu tiên, các nhà khoa học đã quản lý được gen đồng thời ngăn chặn khả năng hoạt động của HIV-1 và làm giảm sự biểu hiện ARN của các gen virus lên đến 95% so với những nghiên cứu trước đây.
Ở nhóm thứ hai, virus EcoHIV dễ lây lan, nhân lên nhanh chóng. Trong giai đoạn nhiễm trùng cấp tính, virus HIV sẽ chủ động tái tạo. Với con chuột nhiễm EcoHIV, khi các nhà khoa học sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR/Cas9, 96% virus trong cơ thể con chuột bị loại bỏ, ngăn chặn thành công sự nhân lên và lây lan của virus EcoHIV. Điều này chứng minh khả năng khả năng loại bỏ virus HIV-1 bằng hệ thống CRISPR/Cas9.
Với nhóm thứ 3 chỉ sau một lần điều trị bằng CRISPR/Cas9, virus tiềm ẩn trong mô và cơ quan của chuột đã hoàn toàn bị loại bỏ.
Đây là lần đầu tiên các nhà khoa học thành công trong việc loại bỏ hoàn toàn virus HIV trên cơ thể động vật sống và trong tương lai họ sẽ tiến hành thí nghiệm trên loài linh trưởng và cuối cùng là thử nghiệm lâm sàng ở người.
Công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9 là gì?
CRISPR-Cas9 là một phương pháp chỉnh sửa gen phổ biến. Một loại protein có tên Cas9 được lấy từ vi khuẩn được sử dụng làm công cụ để tạo ra những thay đổi chính xác với hệ gen của các tế bào sống.
CRISPR-Cas9 có chức năng giống như lưỡi dao để cắt ADN đồng thời phần còn lại là RNA đưa dao mổ tới đúng nucleotide (đơn vị cấu trúc của ADN) mục tiêu để cắt. Nhờ đó, các nhà khoa học có thể đưa gen nhân tạo tới các vùng đặc biệt của ADN và cắt một cách chính xác. CRISPR đã được sử dụng để "vô hiệu hóa" gen và loại bỏ đi những đoạn ADN nhỏ bị phá vỡ.
Trước đây, CRISPR đã từng được các nhà khoa học sử dụng để chỉnh sửa gen gây bệnh thiếu máu huyết tán HBB hay còn gọi là β thalassemia.