Đã có phương pháp điều trị tiềm năng đầu tiên cho bệnh gan nhiễm mỡ thể nguy hiểm

Một phương pháp điều trị thử nghiệm mới nhắm vào nguyên nhân gốc rễ của căn bệnh gan nguy hiểm liên quan đến béo phì và tiểu đường, mở ra hy vọng cho hàng triệu bệnh nhân.

Các nhà khoa học tại Trường Y Đại học California, San Diego (UCSD) đã phát triển một loại thuốc thử nghiệm có thể mang lại hướng điều trị mới cho viêm gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chuyển hóa (MASH). Đây là một dạng nghiêm trọng của bệnh gan nhiễm mỡ, thường gắn liền với béo phì và tiểu đường type 2, có thể tiến triển thành xơ gan, suy gan hoặc thậm chí ung thư gan.

Nghiên cứu được công bố trên tạp chí The Lancet cho thấy loại thuốc có tên ION224 hoạt động bằng cách ức chế một loại enzyme trong gan gọi là DGAT2 – vốn giữ vai trò then chốt trong quá trình sản xuất và lưu trữ chất béo. Việc ức chế enzyme này giúp giảm tích tụ mỡ và viêm nhiễm, hai nguyên nhân chính gây tổn thương gan trong bệnh MASH.

Chặn đứng quá trình tích tụ mỡ và viêm nhiễm

“Đây là bước tiến mang tính bước ngoặt trong cuộc chiến chống lại MASH,” tiến sĩ Rohit Loomba, trưởng nhóm nghiên cứu kiêm Trưởng khoa Tiêu hóa & Gan mật tại UCSD, chia sẻ. “Bằng cách ức chế DGAT2, chúng tôi đã cắt đứt tiến trình bệnh ngay từ gốc, ngăn chặn sự tích tụ mỡ và viêm nhiễm ngay tại gan.”

Một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn IIb đã được tiến hành tại nhiều trung tâm y tế trên khắp nước Mỹ, với sự tham gia của 160 bệnh nhân MASH có mức xơ gan từ sớm đến trung bình. Trong vòng một năm, bệnh nhân được tiêm hàng tháng bằng ION224 với nhiều liều khác nhau hoặc dùng giả dược.

Kết quả cho thấy: ở liều cao nhất, 60% bệnh nhân có sự cải thiện rõ rệt về sức khỏe gan so với nhóm giả dược. Đáng chú ý, hiệu quả này không phụ thuộc vào việc thay đổi cân nặng, cho thấy loại thuốc này có thể kết hợp linh hoạt với các liệu pháp khác. Đồng thời, nghiên cứu cũng ghi nhận không có tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến thuốc.

MASH (trước đây gọi là NASH – viêm gan nhiễm mỡ không do rượu) thường gặp ở người béo phì và tiểu đường type 2. Đây là căn bệnh “thầm lặng” vì có thể tiến triển nhiều năm mà không có triệu chứng rõ ràng.

Theo CDC, có hơn 100 triệu người Mỹ mắc một dạng bệnh gan nhiễm mỡ, và trên phạm vi toàn cầu, cứ 4 người trưởng thành thì có 1 người có nguy cơ mắc bệnh. Nếu không điều trị, MASH có thể tiến triển thành suy gan, buộc phải ghép gan.

Hy vọng cho phương pháp điều trị trong tương lai

Đây là loại thuốc đầu tiên cho thấy tác động sinh học rõ rệt với bệnh MASH. Nếu kết quả này được xác nhận trong các thử nghiệm giai đoạn III, ngành y tế có thể sẽ sớm nắm trong tay một liệu pháp nhắm trúng đích giúp ngăn chặn, thậm chí đảo ngược tổn thương gan trước khi nó bước sang giai đoạn nguy hiểm.

Ông Loomba, hiện là Giám đốc Trung tâm nghiên cứu bệnh gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chuyển hóa (MASLD) tại UCSD, cho biết phát hiện này mang lại niềm hy vọng to lớn cho bệnh nhân và gia đình. Việc can thiệp sớm bằng các liệu pháp mới còn có thể giúp giảm gánh nặng cho hệ thống y tế, ngăn ngừa những ca bệnh nặng, chi phí cao sau này.

Bước tiếp theo sẽ là một thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn hơn để tiến gần hơn đến việc đưa phương pháp điều trị này ra thị trường.