Liệu pháp gen mới qua da có thể giúp điều trị đái tháo đường, béo phì

Các nhà khoa học đã tuyên bố rằng có một dạng liệu pháp gen mới thông qua việc cấy ghép da có thể giúp cải thiện phương pháp điều trị bệnh tiểu đường loại 2 và chứng béo phì.

Các nhà nghiên cứu từ Đại học Chicago đã sử dụng liệu pháp CRISPR để chỉnh sửa các tế bào gốc da từ những con chuột sơ sinh, làm cho tế bào tiết ra glucagon-like peptide 1 (GLP1).

GLP1 là một hooc môn kích thích tuyến tụy tiết ra insulin và điều hoà lượng đường trong máu.

Các tế bào khi cấy ghép vào chuột cho thấy các tác nhân từ việc cấy ghép làm tăng bài tiết insulin và làm đảo ngược sự tăng cân từ chế độ ăn giàu chất béo, cũng như làm đảo ngược tình trạng kháng insulin.

Xiaoyang Wu, trợ lý tại Đại học Chicago cho biết: "Chúng tôi đã giải quyết một số rào cản kỹ thuật và thiết kế một mô hình cấy ghép da chuột cùng hệ thống miễn dịch còn nguyên vẹn."

Wu cho biết thêm: "Chúng tôi nghĩ rằng phương pháp này có tiềm năng dẫn tới việc tìm ra một liệu pháp gen an toàn và bền bỉ ở chuột và chúng tôi hy vọng, một ngày nào đó, ở người, sử dụng các tế bào đã được chọn lọc có thể sửa đổi, điều trị trực tiếp từ da".

Hơn nữa, các nhà nghiên cứu cũng đã chèn một đột biến, được tạo ra để kéo dài thời gian đào thải của hoóc môn trong dòng máu, và hợp nhất gen đã được biến đổi thành một đoạn kháng thể để GLP-1 sẽ lưu thông trong dòng máu lâu hơn.

Họ cũng gắn một thiết bị promoter cảm ứng, cho phép họ khi cần có thể kích hoạt gen để tạo ra GLP1 nhiều hơn, bằng cách phơi nhiễm nó vào thuốc kháng sinh doxycycline, các nhà nghiên cứu cho biết trong bài báo trên tạp chí Cell Stem Cell.

Khi những con chuột được cho ăn một lượng doxycycline nhỏ, chúng sẽ giải phóng GLP1 vào trong máu, làm tăng lượng insulin và làm giảm lượng đường trong máu.

Khi chế độ ăn uống có chất béo cao kết hợp với doxycycline, chuột đã tiết ra GLP1 và sẽ gây tăng cân ít hơn, cho thấy "liệu pháp gen từ da tiết ra GLP1 có thể là một liệu pháp thực tế".

Wu cho biết: "Chúng tôi nghĩ rằng đây có thể là một lựa chọn an toàn lâu dài cho việc điều trị nhiều bệnh tật và nó có thể được sử dụng để cung cấp các protein điều trị, thay thế các protein bị thiếu cho những người có khiếm khuyết về di truyền như bệnh hemophilia hoặc nó có thể hoạt động như liệu pháp để loại bỏ nhiều độc tố khác nhau".