Thành công đầu tiên trong phục hồi thị lực bằng phương pháp điều trị tế bào gốc

Ba người bị suy giảm thị lực nghiêm trọng được ghép tế bào gốc đã ghi nhận những cải thiện đáng kể về thị lực kéo dài trong hơn một năm. Người thứ tư bị suy giảm thị lực nghiêm trọng cũng có những cải thiện về thị lực, nhưng không kéo dài. Bốn người này là những tình nguyện viên đầu tiên trong thí nghiệm ghép tế bào gốc điều trị giác mạc bị tổn thương, ở phần bề mặt ngoài trong suốt của mắt. Đó là tin vui về những thành công đầu tiên trong dự án nghiên cứu phục hồi thị lực bằng phương pháp điều trị tế bào gốc, được đăng tải trên tạp chí The Lancet hôm nay.

Tiến sĩ Kapil Bharti, chuyên gia nghiên cứu tế bào gốc chuyển dịch tại Viện Mắt Quốc gia Hoa Kỳ, cho biết các kết quả được mô tả rất ấn tượng, là “một sự phát triển thú vị” và có triển vọng ứng dụng rộng rãi.

Các tế bào được lập trình lại

Ở khía cạnh giải phẫu học, lớp ngoài cùng của giác mạc được duy trì bởi một kho chứa tế bào gốc nằm trong vòng rìa giác mạc — vòng tối xung quanh mống mắt. Khi nguồn trẻ hóa thiết yếu này bị cạn kiệt — một tình trạng được gọi là thiếu tế bào gốc rìa giác mạc (LSCD) — mô sẹo sẽ phủ lên giác mạc, cuối cùng dẫn đến mù lòa.Tình trạng như vậy có thể là kết quả của chấn thương mắt hoặc do các bệnh tự miễn và di truyền.

Các phương pháp điều trị LSCD hiện còn rất hạn chế, gần như chỉ xoay quanh việc cấy ghép tế bào giác mạc có nguồn gốc từ tế bào gốc lấy từ nhãn cầu khỏe mạnh của một người bình thường. Đây là một thủ thuật xâm lấn với kết quả không chắc chắn. Khi cả hai mắt bị ảnh hưởng, ghép giác mạc từ người hiến tặng đã chết là một lựa chọn, nhưng đôi khi chúng bị hệ thống miễn dịch của người nhận từ chối.

Bác sĩ nhãn khoa Kohji Nishida cùng các cộng sự tại Đại học Osaka ở Nhật Bản đã có sáng kiến sử dụng một nguồn tế bào thay thế — tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPS) — để thực hiện ghép giác mạc. Họ lấy tế bào máu từ một người hiến tặng khỏe mạnh và lập trình lại chúng thành trạng thái giống như phôi thai, sau đó biến đổi chúng thành một lớp tế bào biểu mô giác mạc mỏng, trong suốt hình dạng như đá cuội.

Từ tháng 6 năm 2019 đến tháng 11 năm 2020, nhóm của Nishida đã tiếp nhận 2 phụ nữ và 2 nam giới trong độ tuổi từ 39 đến 72 mắc LSCD ở cả hai mắt. Là một phần của cuộc phẫu thuật, nhóm đã cạo lớp mô sẹo bao phủ giác mạc bị tổn thương chỉ ở một mắt, sau đó khâu các tấm biểu mô lấy từ người hiến tặng và đặt một kính áp tròng bảo vệ mềm lên trên.

Kiểm tra thị lực

Hai năm sau khi thực hiện cấy ghép, không có trường hợp nào gặp phải tác dụng phụ nghiêm trọng. Các mảnh ghép không hình thành khối u — một nguy cơ đã biết về việc phát triển các tế bào iPS — và không cho thấy dấu hiệu rõ ràng bị hệ thống miễn dịch của người nhận tấn công, ngay cả ở hai bệnh nhân không dùng thuốc ức chế miễn dịch và chống đào thải. Tất nhiên sẽ cần phải thực hiện nhiều trường hợp như vậy nữa để chắc chắn về tính an toàn của sự can thiệp.

Sau khi được ghép tế bào gốc, cả 4 tình nguyện viên đều nhận thấy sự cải thiện ngay lập tức về thị lực và giảm diện tích giác mạc bị ảnh hưởng bởi LSCD. Sự cải thiện vẫn tiếp diễn ở tất cả trừ duy nhất 1 trường hợp. Người này cho thấy sự đảo ngược nhẹ trong thời gian theo dõi một năm.

Hiện vẫn chưa rõ chính xác điều gì đã gây ra sự cải thiện thị lực. Có thể là các tế bào được cấy ghép đã tự phát triển trong giác mạc của người nhận. Nhưng sự gia tăng thị lực cũng có thể là do mô sẹo được loại bỏ trước khi cấy ghép, hoặc việc cấy ghép kích hoạt các tế bào của chính người nhận di chuyển từ các vùng khác của mắt và trẻ hóa giác mạc.

Nhóm nghiên cứu cho biết họ có kế hoạch triển khai thử nghiệm lâm sàng vào tháng 3/2025, nhằm đánh giá hiệu quả của phương pháp điều trị mới này. Một số thử nghiệm dựa trên tế bào iPS khác đang được tiến hành trên toàn cầu để điều trị các bệnh về mắt. Những thành công bước đầu này cho thấy các nhà khoa học đang đi đúng hướng.