Cơ chế hoạt động kỳ diệu của loại thuốc chữa khỏi ung thư đầu tiên trên thế giới

Lần đầu tiên trong lịch sử y học, một thử nghiệm thuốc điều trị ung thư cho kết quả thành công 100%. Toàn bộ 18 bệnh nhân ung thư trực tràng tham gia thử nghiệm đều đã được chữa khỏi hoàn toàn chỉ bằng phương pháp dùng thuốc. Tuy thử nghiệm chỉ diễn ra trên quy mô nhỏ, kết quả cuối cùng cực kỳ tích cực. Và loại thuốc “thần kỳ” được làm nên sự thành công này có tên gọi Dostarlimab.

Thành công mang tính lịch sử

Cụ thể theo kết quả được công bố trên tạp chí y học New England cách đây vài ngày, nhóm 18 bệnh nhân tham gia thử nghiệm đều bị ung thư trực tràng giai đoạn II và III tiến triển cục bộ. Ở những giai đoạn này, khối u đã di căn trong trực tràng và thậm chí tiến đến các hạch bạch huyết, nhưng vẫn chưa thực sự ảnh hưởng đến các cơ quan khác - cũng như khối u có đột biến gen hiếm gặp được gọi là thiếu hụt sửa chữa không phù hợp (MMRd).

Các bệnh nhân được điều trị trong vòng 6 tháng bằng liệu pháp miễn dịch thử nghiệm, trong đó đóng vai trò trung tâm là một loại thuốc trị liệu miễn dịch có tên là Dostarlimab của công ty dược phẩm GlaxoSmithKline (Anh Quốc). Thuốc có giá khoảng 11.000 đô la (254 triệu đồng)/liều và được dùng với hình thức tiêm tĩnh mạch 3 tuần/lần.

Kết quả cho thấy toàn bộ bệnh nhân tham gia thử nghiệm đều thuyên giảm 100% sau khi sử dụng thuốc trong khoảng thời gian được chỉ định. Đặc biệt, không bệnh nhân nào xuất hiện các biến chứng đáng kể về mặt lâm sàng. Các phản ứng có hại khi dùng thuốc Dostarlimab thường chỉ là mệt mỏi, buồn nôn, tiêu chảy và táo bón. Nhẹ hơn rất nhiều so với tác dụng phụ có thể xảy ra trong quá trình phẫu thuật, xạ trị hoặc hóa trị, gây ảnh hưởng vĩnh viễn đến khả năng sinh sản, sức khỏe tình dục cũng như chức năng ruột và bàng quang.

Cơ chế hoạt động

Dostarlimab về cơ bản là một loại thuốc ức chế điểm kiểm soát miễn dịch. Nghĩa là thuốc sẽ không tác động trực tiếp vào tế bào ung thư theo kiểu “tìm và diệt” thông thường. Thay vào đó, nó thúc đẩy và chỉ đường để hệ thống miễn dịch của chính người bệnh làm việc này. Chìa khóa của thành công nằm ở việc Dostarlimab sở hữu khả năng chặn đứng protein ngăn hệ thống miễn dịch tấn công các tế bào ung thư.

Để dễ hình dung, có thể tưởng tượng Dostarlimab đóng vai trò như một “gián điệp” mẫn cán, có nhiệm vụ tìm kiếm và xác định chính xác vị trí của các tế bào ung thư, sau đó “chỉ điểm” cho hệ thống miễn dịch của cơ thể tìm đến và tiêu diệt chúng. Nói dễ hiểu thì đây là một liệu pháp miễn dịch.

Theo cơ chế hoạt động chung của hệ miễn dịch ở con người, tế bào T sẽ là nhân tố có vai trò tìm kiếm và tiêu diệt các tế bào bị nhiễm mầm bệnh lạ trong cơ thể. Các tế bào T lại chứa hai loại protein: Một giúp kích hoạt phản ứng miễn dịch, và cái còn lại hạn chế khả năng miễn dịch. Đây được gọi là những protein điểm kiểm soát.

Protein điểm kiểm soát loại một sẽ kích hoạt tế bào T “chiến đấu” với mầm bệnh. Nhưng vấn đề là sẽ xuất hiện sai số nếu tế bào T làm việc quá lâu. Nó bắt đầu phá hủy cả các mô khỏe mạnh. Lúc này, loại protein thứ hai có nhiệm vụ ra hiệu để tế bào T ngừng hoạt động.

Một số tế bào ung thư ác tính thường tạo ra lượng protein loại hai cao. Điều này đồng nghĩa với việc chúng có thể vô hiệu hóa tế bào T từ sớm. Kết quả là tế bào T không thể nhận ra và tiêu diệt các tế bào ung thư. Đây là lúc Dostarlimab phát huy tác dụng bằng cách ngăn chặn các protein loại hai của tế bào ung thư, chỉ điểm vị trí của chúng để tế bào T có thể xác định và tiêu diệt.

Trong thử nghiệm lâm sàng, không bệnh nhân nào có biến chứng đáng kể, và bệnh được báo cáo là không tái phát ở bất kỳ ca nào. Các bệnh nhân này hiện đã không còn tế bào ung thư trong vòng từ 6 đến 25 tháng sau thử nghiệm kết thúc. Họ hoàn toàn không cần đến các phương pháp điều trị ung thư tiêu chuẩn trong y học hiện tại như phẫu thuật, xạ trị hoặc hóa trị.

Sự hứa hẹn mà Dostarlimab mang lại là không cần bàn cãi, tuy nhiên các thử nghiệm lâm sàng hiện đều rất nhỏ, chỉ có kết quả trên bệnh nhân mắc một loại ung thư cụ thể. Thành công quan trọng này sẽ đóng vai trò rất lớn trong việc khích lệ triển khai các nghiên cứu trên quy mô lớn hơn, không chỉ với ung thư trực tràng mà còn nhiều loại ung thư ác tính khác.