Một phần thị lực có thể được phục hồi thông qua liệu pháp gen mới

Các nhà nghiên cứu đã tạo ra một liệu pháp gen mới có thể giúp bệnh nhân mù có được tầm nhìn trở lại.

Các nhà nghiên cứu nói rằng những người mất khả năng nhìn thấy do bệnh võng mạc di truyền thừa nhận có thể nhìn thấy một phần nhờ liệu pháp hoàn toàn mới.

Các nhà nghiên cứu dẫn đầu bởi Stephen R. Russell, bác sĩ nhãn khoa của trường Đại học University of Wisconsin cho biết sẽ không có việc điều trị khôi phục lại thị lực hoàn toàn bình thường cho bệnh nhân này, tuy nhiên, nó cho phép bệnh nhân nhìn thấy hình dạng và ánh sáng, cho phép họ đi vòng quanh mà cần cây gậy hoặc chó cưng dẫn đường.

Một phần thị lực có thể được phục hồi thông qua liệu pháp gen mới

Chứng hoại tử bẩm sinh Leber (LBC) là một tình trạng hiếm gặp bắt đầu từ khi mới sinh và bệnh tiến triển chậm, cuối cùng gây ra chứng mù lòa hoàn toàn. Nó ảnh hưởng đến khoảng 1 trong số 80.000 cá nhân.

Việc điều trị di truyền mới, được gọi là voretigene neparvovec (Luxturna, Spark Therapeutics) liên quan đến một phiên bản biến đổi gen của một loại virut vô hại.

Loại vi rút được biến đổi để mang một phiên bản lành mạnh vào võng mạc. Để làm được điều này, các bác sĩ chích hàng tỷ virút đã biến đổi vào cả hai mắt của bệnh nhân.

Các phát hiện cho thấy rằng sau khi điều trị, 93 phần trăm bệnh nhân đã có những cải thiện có ý nghĩa trong tầm nhìn của họ, đủ để họ có thể điều hướng trong một môi trường kiểu như mê cung với mức độ nhận diện được ánh sáng từ trung bình tới thấp.

Những bệnh nhân này cũng cho thấy sự cải thiện độ nhạy sáng và thị lực ngoại vi, điều mà các bệnh nhân bị mất hoàn toàn trước khi điều trị.

Tuy nhiên, vẫn chưa rõ liệu việc điều trị này sẽ có hiệu quả kéo dài bao lâu, nhưng cho đến nay, hầu hết bệnh nhân vẫn duy trì tầm nhìn của họ trong hai năm, nhà nghiên cứu cho biết trong khi trình bày các kết quả tại cuộc họp thường niên lần thứ 121 của Học viện Nhãn khoa Hoa Kỳ năm 2017 ở New Orleans.

Mặc dù hiện nay không có phương pháp điều trị nào cho các bệnh võng mạc do di truyền, nhưng liệu pháp gen mới đang được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ xem xét.

Xem thêm:

Thứ Năm, 21/12/2017 09:22
31 👨 310
0 Bình luận
Sắp xếp theo